Le médicament le plus cher du monde va être donné à cent bébés condamnés tirés au sort

Slate.fr

Article mis en ligne le 26 décembre 2019

Comment un géant de Big Pharma peut-il en arriver à une telle extrémité ? Et comment des éthicien·nes en chaire peuvent-ils la justifier ? C’est la nouvelle affaire du Zolgensma®, le médicament le plus cher du monde : près de 2 millions d’euros l’injection (unique).

Nous avions rapporté, en juillet dernier, les principales pièces d’un dossier qui éclaire de manière exemplaire les sombres coulisses de la fixation du prix des médicaments véritablement innovants. Cette nouvelle affaire témoigne à nouveau des impasses économiques et éthiques d’un système qui, si rien n’est fait, court à sa propre perte.

Le Zolgensma® est un médicament remarquable qui s’adresse aux enfants souffrant d’amyotrophie spinale (SMA). Cette affection génétique rare est la conséquence d’une mutation d’un gène qui dirige la synthèse d’une protéine indispensable à la survie des motoneurones. Cette redoutable maladie entraîne une atrophie des muscles des quatre membres et du tronc. Plus elle survient tôt, plus le pronostic est sévère : dans les formes les plus précoces, la durée de vie peut ne pas dépasser quelques mois à deux ans.

À l’échelle internationale, on estime que le nombre de personnes atteintes se situe entre une sur 6.000 et une sur 10.000 naissances. Environ 120 nouveaux cas de SMA sont découverts chaque année en France, et on dénombre environ 1.500 malades vivant·es, tous types confondus. (...

En novembre 2017, une publication scientifique rapportait dans le prestigieux New England Journal of Medicine les premiers résultats encourageants de cette thérapie génique.

C’est alors le début du commerce pharmaceutique. AveXis signe avec Généthon un accord de licence portant sur les brevets de Martine Barkats, qui prévoit l’utilisation du médicament de thérapie génique aux États-Unis, en Europe et au Japon. AveXis obtient ainsi les droits nécessaires à la commercialisation de son produit, en attendant l’accord des autorités américaines. Puis en mai 2018, la start-up est rachetée par la multinationale suisse Novartis pour 8,7 milliards de dollars, soit 7,4 milliards d’euros. (...)

En novembre 2017, une publication scientifique rapportait dans le prestigieux New England Journal of Medicine les premiers résultats encourageants de cette thérapie génique.

Un an plus tard, la Food and Drug Administration (FDA) américaine vient à peine de donner son autorisation de mise sur le marché que Novartis annonce sa revendication de prix. Le Zolgensma® devient le médicament le plus cher au monde. Fallait-il dénoncer un système faisant coïncider des recherches en partie financées par la générosité publique française et une logique capitaliste pharmaceutique internationale ?

« Certes, les travaux fondamentaux financés depuis trente ans par l’AFM-Téléthon, suivis des recherches novatrices de Martine Barkats, ont été essentiels, mais ils ont aussi été complétés par les travaux d’AveXis et des accords ont été passés quant à l’utilisation des brevets français, nous expliquait en juillet dernier Christian Cottet, directeur général de l’AFM-Téléthon. Ces accords de licence prévoient le versement de 4 millions d’euros à la signature puis des versements échelonnés d’un total de 11 millions d’euros, au fur et à mesure des étapes de développement, le tout associé à un pourcentage sur les ventes du médicament aux États-Unis et en Europe. Ce qui correspond à des sommes de l’ordre de plusieurs dizaines de millions d’euros sur la durée, que se partageront Généthon et la recherche publique français (CNRS), copropriétaires des brevets. Bien entendu, ces sommes seront entièrement réinvesties dans de nouveaux programmes de recherche, notamment pour des maladies rares, dans le respect de la vocation non lucrative de Généthon. »

Or voici que la donne, symbolique et financière, vient d’être quelque peu modifiée avec la décision sans précédent prise par la multinationale suisse Novartis : organiser une forme de loterie pour offrir à cent bébés condamnés tirés au sort une dose potentiellement salvatrice de son Zolgensma®. Cette initiative est programmée à compter du 2 janvier prochain et les premières livraisons de médicaments gratuits auront lieu en février. (...)

Tirage au sort ? Roulette russe ? Loterie ? « Cela peut donner l’impression que vous le faites aveuglément, mais c’est peut-être le mieux que nous puissions faire », a déclaré Alan Regenberg (Johns Hopkins Berman Institute of Bioethics) qui ne faisait pas partie des bioéthiciens consultés par Novartis. « Il peut être impossible de séparer les personnes sur la base du pronostic établi chez des enfants âgés de moins de 2 ans. »

Pour sa part, Novartis explique que du fait de contraintes de fabrication, il se concentre sur la fourniture de traitements aux pays où le médicament est approuvé (ou en attente d’approbation). Il possède une installation américaine autorisée, et deux usines devraient entrer en service en 2020. Pour ne rien simplifier, le Zolgensma® fait l’objet de procédures de contrôle quant à l’exactitude des données du dossier fourni aux autorités américaines. (...)

En France, cette initiative vient d’être violemment dénoncée par l’AFM-Téléthon qui se déclare « indignée » (...)

Comment comprendre que la multinationale ait pu en arriver à imaginer pouvoir développer une telle entreprise caritative ? « Novartis a été fortement critiqué lors d’un événement qui a récemment fait la une de la presse belge, relate le directeur général de l’AFM-Téléthon. Les parents d’une petit fille nommée Pia, atteinte de SMA, ont réalisé une opération de fundraising grâce à une cagnotte participative et ils ont obtenu 2 millions d’euros qui leur ont permis le traitement de leur fille alors que le traitement n’est pas encore autorisé en Belgique, ni partout en Europe. » (...)

« Ce qui est éthiquement très criticable, estime le directeur général de l’AFM-Téléthon, c’est le mode de répartition de ces doses par tirage au sort. En pratique, cent doses sur une année pour le monde représente un ou deux bébés traités par pays. Il y aura en France 120 bébés qui vont naître en 2020 atteints de SMA et quasi tous éligibles au traitement. Il est certain que le tirage au sort non seulement ne résout rien mais provoque beaucoup d’interrogations et de critiques. On ne joue pas à pile ou face la vie d’un enfant malade ! »
Vers une intervention politique ?

La France ne devrait toutefois pas être concernée par cette loterie contraire à la plus élémentaire des éthiques. Il faut ici savoir que si le Zolgensma® n’est toujours pas commercialisé, un système dérogatoire (celui dit des autorisations temporaires d’utilisation –ATU– nominatives) a d’ores et déjà permis à sept bébés français de recevoir le traitement –dans les CHU de Toulouse, Necker et Strasbourg.

« Ce qui est le plus important pour l’AFM-Téléthon, explique Christian Cotter, c’est que Novartis/Avexis accélère les démarches réglementaires pour obtenir le plus vite possible une autorisation de mise sur le marché pour l’Europe (annoncée en fin du premier trimestre 2020) et accélère les négociations de prix en France, en revenant à une position plus raisonnable que le prix américain. »

Certains vont plus loin. Comme l’Observatoire de la transparence dans les politiques des médicaments qui estime que le hold-up du géant Novartis doit prendre fin : « Ce traitement a été développé grâce à l’argent du Téléthon, et donc des dons défiscalisés, en France comme en Belgique. Il est plus que temps de récupérer NOTRE médicament. (...)

Nous appelons donc le ministère français des Solidarités et de la Santé à entamer les démarches administratives en ce sens. »

Agnès Buzyn entendra-t-elle un jour prochain cet appel ? Pour l’heure, le gouvernement français ne fait pas état de négociations avec la multinationale pharmaceutique suisse. Et les partis politiques sont muets sur le sujet. (...)

Le contrat d’engagement républicain, outil de mise au pas du monde associatif

Créé afin de lutter contre « l’islamisme radical » et « tous les séparatismes », le contrat d’engagement républicain (CER) n’a, à ce jour, jamais en réalité été invoqué à l’égard d’associations confessionnelles, qu’elles soient islamistes ou liées à d’autres mouvements radicaux ou séparatistes, révèle un décompte réalisé par l’Observatoire des libertés associatives.

Et sur les vingt-quatre cas relevés, seuls trois portent sur des faits liés à la religion musulmane au sein d’associations telles qu’une section locale du Planning familial, accusée d’avoir représenté une femme voilée sur une affiche, une MJC, à laquelle on a reproché d’avoir embauché des femmes voilées, et une association d’aide aux femmes, accusée sans preuve de « prosélytisme religieux ».

Pour le reste, le CER, que les associations doivent obligatoirement signer lorsqu’elles demandent une subvention, a été brandi à l’égard de l’association Alternatiba Poitiers accusée de « désobéissance civile » ; d’une association d’aide aux mal-logé·es, l’Atelier populaire d’urbanisme (APU), dont une salariée est accusée de violences verbales envers des agents municipaux ; d’une association d’aide aux immigré·es ayant appelé à une manifestation contre les violences policières interdites ; d’une télévision associative, Canal Ti Zef à Brest, mobilisée dans la lutte contre l’évacuation d’un squat ; ou encore d’une compagnie de théâtre, la compagnie Arlette Moreau à Poitiers, ayant moqué son préfet. (...)

Lors de l’adoption de la loi séparatisme, à l’été 2021, des député·es de l’opposition et des responsables associatifs avaient déjà alerté sur les risques d’un détournement du CER dans un but de répression politique. (...)

Parler de détournement du CER est excessif. Lorsqu’on relit les débats parlementaires, on se rend en effet compte que la majorité assumait, dès le départ, le fait de ne pas viser exclusivement les associations séparatistes radicales mais toute association ayant recours à certains modes d’action liés à la désobéissance civile. (...)

Pourtant, malgré ce champ d’application particulièrement large, le contrat d’engagement républicain est en partie un échec pour le gouvernement. « Le bilan est encore loin d’être concluant », constatait un rapport d’évaluation du Sénat publié au mois de mars, qui soulignait le peu de cas de mobilisation du CER – quatre selon le rapport – et des modalités d’application disparates en fonction des collectivités. « Cette loi ne fait peur à personne. Surtout pas aux islamistes », assénait même sa rapporteuse, Jacqueline Eustache-Brinio.

Comment le gouvernement s’est lui-même piégé (...)

En créant ce contrat, le gouvernement s’est en quelque sorte piégé lui-même. Il n’existe pas en effet de droit à la subvention pour les associations. Chaque collectivité dispose de ce fait d’un droit discrétionnaire en matière d’attribution et elle peut refuser ou accorder telle ou telle subvention sans avoir à se justifier.

En créant le CER, la loi séparatisme a créé un nouvel acte administratif qui offre une prise juridique, un recours possible pour les associations. Or, dans la seule décision visant directement le CER rendue à ce jour, le tribunal administratif de Poitiers a rejeté la demande du préfet de la Vienne visant à obtenir le remboursement d’une subvention versée à l’association Alternatiba pour avoir tenu un atelier de désobéissance civile.

D’autres recours lancés ces derniers mois devraient permettre de préciser cette jurisprudence naissante. (...)

il n’est par exemple qu’évoqué à l’oral dans une réunion ou dans un mail ou brandit comme une menace, sans que l’on sache s’il est vraiment à l’origine d’une sanction à non.

Au mois d’août dernier, Le Monde révélait ainsi qu’il existe une « liste rouge » d’associations basées dans la région du plateau de Millevaches qui seraient privées de subventions par la préfecture sans que cela leur ait été officiellement notifié, leur ôtant ainsi toute possibilité de recours.

Plus récemment, une association d’aide aux immigré·e·s, l’Asti du Petit-Quevilly en Seine-Maritime, s’est vu « rappeler » ses engagements par la préfecture pour avoir appelé à une manifestation contre les violences policières interdite. Celle-ci a transmis cet « avertissement » aux partenaires financiers, dont la métropole de Rouen, qui a en conséquence suspendu l’examen des demandes de subvention de l’Asti. (...)

« Il y a chez certaines collectivités une profonde incompréhension du CER, qui est utilisé à tort et à travers, et notamment comme un moyen de pression, de régulation des relations avec les associations », analyse Claire Thoury, présidente du Mouvement associatif, une organisation regroupant environ 700 000 associations, et qui avait publié, en janvier 2023, un premier bilan de l’application du CER. (...) « Le CER a désormais un effet presque plus symbolique que pratique », ajoute Julien Talpin, chercheur en science politique au CNRS et l’un des fondateurs, en 2019, de l’Observatoire des libertés associatives. « On peut penser que certaines associations n’oseront plus aborder certains sujets comme les violences policières ou en ce moment le conflit israélo-palestinien. Le problème est de réussir à objectiver ces effets indirects et diffus et cette autocensure. » (...)

« Il y a donc une dissonance entre ce que prétend défendre le CER et les conséquences de son application à certaines associations, pointe-t-elle. Cela ne fait en outre qu’ajouter de la confusion à ce que sont les valeurs républicaines. » (...)

L’entrée en vigueur du CER est en outre intervenue dans un contexte de défiance croissante entre le monde associatif et les autorités. « Nous sommes en fait dans un contexte de dérive générale », affirme Claire Thoury. (...)

« Il y a également eu récemment le maire de Saint-Raphaël qui impose à toutes les associations touchant des subventions de participer aux manifestations patriotiques de la ville. C’est hallucinant ! », s’indigne la présidente du Mouvement associatif. (...)

« Les associations ne sont pas là pour faire plaisir aux pouvoirs publics, insiste Claire Thoury. Ce n’est pas leur mission. Mais l’inverse non plus ! Une association peut très bien s’opposer à une collectivité sur un sujet précis et être en accord sur un autre. C’est ce qu’on appelle un contre-pouvoir et c’est tout simplement le cours normal de la vie démocratique. » (...)

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